Arbor, Vol 194, No 789 (2018)

Medicamentos huérfanos


https://doi.org/10.3989/arbor.2018.789n3008

Juan Manuel Fontanet Sacristán
Universitat Autònoma de Barcelona - Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, España
orcid http://orcid.org/0000-0003-4170-3776

Josep Torrent-Farnell
Universitat Autònoma de Barcelona - Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, España
orcid http://orcid.org/0000-0003-0620-7507

Resumen


Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados al tratamiento de enfermedades de baja prevalencia, también conocidas como enfermedades raras. La investigación y desarrollo de nuevas terapias para este conjunto heterogéneo de enfermedades presenta una serie de dificultades que están bien reconocidas. Entre ellas, el reducido número de afectados compromete el retorno económico de la inversión realizada por parte de la industria farmacéutica. Por ello la Unión Europea en el año 2000 aprobó un Reglamento Europeo específico para favorecer e incentivar el desarrollo de estas terapias. Transcurrida más de una década, los resultados muestran el efecto positivo que la entrada en vigor de dicho Reglamento ha provocado. Actualmente se han designado más de 1300 compuestos, de los cuales más de 90 ya han obtenido la autorización de comercialización. La voz de los pacientes ha sido clave para el devenir de este cambio y los programas y consorcios promovidos por la UE prometen todavía un futuro más esperanzador.

Palabras clave


Enfermedad rara; medicamento huérfano; designación; incentivos; investigación

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