Medicamentos huérfanos

Juan Manuel Fontanet Sacristán; Josep Torrent-Farnell

doi:10.3989/arbor.2018.789n3008

Autores/as

Juan Manuel Fontanet Sacristán Universitat Autònoma de Barcelona - Hospital de la Santa Creu i Sant Pau https://orcid.org/0000-0003-4170-3776
Josep Torrent-Farnell Universitat Autònoma de Barcelona - Hospital de la Santa Creu i Sant Pau https://orcid.org/0000-0003-0620-7507

DOI:

https://doi.org/10.3989/arbor.2018.789n3008

Palabras clave:

Enfermedad rara, medicamento huérfano, designación, incentivos, investigación

Resumen

Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados al tratamiento de enfermedades de baja prevalencia, también conocidas como enfermedades raras. La investigación y desarrollo de nuevas terapias para este conjunto heterogéneo de enfermedades presenta una serie de dificultades que están bien reconocidas. Entre ellas, el reducido número de afectados compromete el retorno económico de la inversión realizada por parte de la industria farmacéutica. Por ello la Unión Europea en el año 2000 aprobó un Reglamento Europeo específico para favorecer e incentivar el desarrollo de estas terapias. Transcurrida más de una década, los resultados muestran el efecto positivo que la entrada en vigor de dicho Reglamento ha provocado. Actualmente se han designado más de 1300 compuestos, de los cuales más de 90 ya han obtenido la autorización de comercialización. La voz de los pacientes ha sido clave para el devenir de este cambio y los programas y consorcios promovidos por la UE prometen todavía un futuro más esperanzador.

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